論文紹介 🧬アンジェルマン症候群の核酸医薬「Rugonersen」の臨床試験結果が発表
難病疾患であるアンジェルマン症候群(AS)の第一相治験「Tangelo試験」の結果が今月のNature medicineに発表されました。
アンジェルマン症候群ではUBE3Aという遺伝子の発現が低下することが原因とされており、核酸医...
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